格隆汇9月30日丨北海康成-B(01228.HK)公告,用于调治戈谢病(GD)的CAN103(维拉苷酶β)已赢得国度药监局药品审批中心优先审评阅历。
CAN103(维拉苷酶β)赢得优先审评阅历是对中国GD患者进犯的医疗需求及公司临床检修着力上风的认同。公司正在负重致远加快CAN103(维拉苷酶β)的审批历程,使其成为首个在中国脉土研发和分娩的酶替代疗法。
戈谢病(GD)是一种最常见的溶酶体贮积症之一,为位于1q22号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因突变引起的常染色体隐性遗传病。该病对男性和女性的影响是同等的。临床上GD包括围产期致死型、I型(慢性非精神病变型)、II型(急性精神病变型)和III型(慢性精神病变型),其中I型和III型GD患者多能活到成年。
GD是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)枯竭引起的,这种酶有助于倡导溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经醯胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要蕴蓄在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞),导致脾肿大,肝肿大,贫血,血小板减少症,骨痛和骨折,严重的GD类型(围产期致死型,II型和III型),早期可出现神经系统症状。
CAN103(维拉苷酶β)是正在修复的用于调治I型和III型GD患者的重组东谈主源脑苷脂酶替代疗法,大深广GD患者为I型和III型,辨认为慢性非精神病变型和慢性精神病变型。CAN103(维拉苷酶β)通过静脉输注特异性地补充GD患者体内溶酶体中枯竭的葡萄糖脑苷脂酶。
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